アルファリポ酸は進行性MSを対象とした第1相タコ研究で有望性を示す – MS Australia

アルファリポ酸は進行性MSを対象とした第1相タコ試験で有望性を示す

オクトパス試験の第 1 相の結果では、試験治療の 1 つであるアルファリポ酸が進行性 MS に有望であることが判明し、試験は第 2 相に継続される予定です。

• 進行性MSを対象とした世界初の「多群多段階」研究であるOctopusの第1相結果が発表された。
• 試験治療法の 1 つであるアルファ リポ酸は、進行性 MS において早期に有望であることが示されており、試験の次の段階に継続されます。
• 他の試験治療であるメトホルミンは研究を継続しない。

進行性MSにおける初の多腕多段階研究

オクトパスは、進行性MSに対する世界初の「マルチアーム、マルチステージ」試験です。

進行性MSの治療選択肢は限られており、依然として満たされていない緊急のニーズが残っています。 MSオーストラリアのLived Experience Expert Group（LEEP）メンバーのレイチェル・ファリス氏は、「進行性MSの多くの人が行き詰まりや忘れ去られていると感じているが、オクトパスのような試練は希望を与えてくれる」と指摘している。

進行性 MS では、通常、症状は長年にわたって徐々に悪化します。これは、特定の距離をどのくらいの速さで歩くことができるか、小さな穴にフックを設置できるかなどのテストを使用して追跡できます。しかし、潜在的な治療法で進行を遅らせることができるかどうかを確認するには、長い時間がかかる可能性があります。

臨床試験では、多くの場合、最終的には効果がないと判明する治療法の試験に多くの時間を費やすことを意味します。

Octopus は、より早く答えを得るために、異なる行動をとります。研究の第 1 段階では、チームは磁気共鳴画像法 (MRI) やその他の臨床評価を使用して、各治療法の可能性を早期にプレビューしました。この設計により、治療を継続する価値があるかどうかを判断するために何年も待つ必要がなくなります。

この分析の結果、有望性が示された治療法は研究に留まり、ステージ 2 に進み、より多くの人が既存の参加者に加わります。これは、通常は 2 つの別々のテストとなるものが、柔軟に設計された 1 つのテストで提供されることを意味します。

また、マルチアーム、マルチステージの治験設計により、次のような理由で治験プロセスが高速化されます。

• クリニックの異なる治療「部門」で複数の治療法を同時にテストし、それらを単一のプラセボグループと比較します。
• 有望に見えない治療法を中止し、新しい治療法が発見され次第導入する柔軟性を追加します。

さらに、オクトパスはオーストラリアで他の疾患に対してすでに使用されている治療法をテストしており、安全であることがすでにわかっていることを意味します。オクトパスの研究で肯定的な結果が得られれば、承認までの道のりはより早くなるでしょう。

フェーズ 1 でテストされた最初の 2 つの治療法は、アルファ リポ酸とメトホルミンでした。

第 1 相試験の結果が発表されたばかりで、試験治療の 1 つであるアルファリポ酸が進行性 MS に有望であることが示されました。この治療法は研究の第2相でも継続されるが、他の治療法であるメトホルミンは中止される。

有望性を示すということは、この治療法が初期の分析で継続的な試験を正当化するのに十分な有望なシグナルを生成したことを意味します。この治療法が効果的であることが証明されている、一般使用が承認されている、またはすべての人に効果があることが保証されているという意味ではありません。

MSとともに暮らすLEEPメンバーのサラ・フレイムさんはこう信じている。 「このマイルストーンは、オクトパスのような適応試験がなぜ非常に重要なのかを浮き彫りにします。研究者は有望な治療法を早期に特定し、進行性MS患者に最も利益をもたらす可能性が最も高いリソースに重点を置くことができます。」

2023年からイギリスでタコのトライアル募集

オクトパス研究のフェーズ 1 では、英国で参加者を募集しました。

Octopus は 2023 年 1 月に英国で事業を開始し、英国の 26 か所の施設で一次および二次進行型 MS 患者約 849 人を採用しました。オクトパスプロセスのオーストラリア拡張版であるPLATYPUSのオーストラリアサイトの参加者4名。

Octopus は、University College London からの支援資金を受けて MS Society から資金提供を受け、UCL Innovative Clinical Trials Unit から後援を受けています。この国際研究の主任研究者はジェレミー・チャタウェイ教授です。 Octopus プロセスの詳細については、こちらをご覧ください。

第 1 相分析が進行中である間、参加者は研究の第 2 相に進み、障害の臨床的進行を測定しました。英国とオーストラリアの両国では、第2相試験への募集が進行中です。

カモノハシ: 2026 年にオーストラリアのタコ処理を拡大

2023 年 11 月、MS Australia と MSWA は、PLATYPUS と呼ばれる Octopus プロセスの拡張版をオーストラリアに導入する計画を発表しました。彼らは、英国のオクトパスチームの指導の下、オーストラリアでサイモン・ブロードリー教授が率いるプラティパスに財政的支援を提供しました。

過去 2 年間にわたる広範な作業により、オーストラリアでプロセスを開始するために必要なインフラストラクチャが確立されました。これらには、倫理、政府および施設の承認、オクトパス投薬管理システムの導入、MS トライアルスクリーンと呼ばれるプラティパスおよびその他の MS 治験の全国オンライン登録ポータル、バイオバンキング システム、オーストラリアにおける 9 つの治験施設の継続的な設立、国内外の科学者、MS 神経科医、臨床試験の専門家、経験の専門家による包括的な監督が含まれます。

オーストラリアは第 2 相試験に参加し、ゴールドコースト大学病院の主要治験施設が 2025 年 10 月に開設されました。オーストラリアでは 4 名の参加者が募集され、追加施設の募集も間もなく開始される予定です。オーストラリアの治験サイトについて詳しくは、こちらをご覧ください。

Octopus Stage 1 研究の結果

初期の分析結果では、アルファリポ酸が進行性MSの治療法として有望であることが示されました。

メトホルミンは進行性MSに効果があるという初期の兆候を示していないため、研究は継続されません。

これらは、アルファリポ酸の初期の有望な結果です。ただし、このステージ 1 の分析はチェックポイントであり、ゴールではありません。この治験治療が進行性MS患者にとって安全で有効であるかどうかは、研究の最終結果を見て初めてわかります。

LEEPメンバーのレイチェル・ファリスは語る 「初期の有望な兆候であっても、進行性MS患者にとっては大きな意味を持ちます。私たちは新しい選択肢を長い間待ってきました。そのため、今後の治療法が見えてくると、本当の希望が生まれます。」

結果はどのように活用されるのでしょうか?

今後数週間以内に、すべての OCTOPUS-PLATYPUS 試験参加者に連絡して、次のステップについて指示する予定です。すべての参加者は、連絡があるまで試験治療を受け続け、来院する必要があります。

アルファリポ酸とプラセボは、OCTOPUS-PLATYPUS 研究の次の段階で継続されます。今後、より多くの進行性MS患者が研究に参加し、アルファリポ酸が有効かどうかという疑問にしっかりと答えることができるようになるだろう。

OCTOPUS-PLATYPUS の革新的なデザインは、従来の試験デザインを使用するよりも何年も早く、治験治療が MS に有効であるかどうかを発見していることを意味します。これは、効果のない治療を受ける人が減少することを意味します。時間と資金を他の有望な治療法の試験に振り向けることができるようになりました。

MS に対して承認されていない治療法を臨床試験以外で受けると、たとえば、適切な投与、安全性の監視、または禁忌の健康状態や不適合な薬剤の管理が行われない場合、危険にさらされる可能性があります。 MSに対するこれらの治療の効果はまだ証明されていません。 OCTOPUS-PLATYPUS 試験に参加しておらず、特に MS のためにアルファリポ酸またはメトホルミンの摂取を検討している場合は、医師または MS 看護師にご相談ください。

次に何が起こるでしょうか?

メトホルミンは研究を継続しない。メトホルミンを服用していた参加者は医師または研究看護師から連絡され、メトホルミンの服用を中止して研究に参加するよう指示されます。参加者が治験治療の服用を中止しても、少なくとも6か月後には再び研究に参加することができます。

タコとカモノハシの研究は、有望な新しい治療法の導入とともに、計画通りに募集と施設の活性化を継続します。研究チームはこの結果に備え、新しい試験治療法を研究しました。今後数カ月以内にそのプロセスに入る予定だ。

当社は、現在の治療群（アルファリポ酸およびプラセボ）および新しい治療群が導入される際の研究に参加するようMS患者を引き続き招待していきます。

PLATYPUS テストへの参加への関心を引き続き登録できます。以前に関心を登録した人は登録されたままになります。

現在 OCTOPUS-PLATYPUS に参加している場合は、トライアル版を継続することが重要です。どのデートも貴重です。最終結果を達成するには、継続的な関与が重要です。これにより、将来的にはこれらの治験治療が治験外で利用可能になる可能性があります。

この重要なマイルストーンに関わったすべての人に感謝します

進行性MSにおけるこの世界初の研究の最初の結果は、重要なマイルストーンとなる。

これまでのプロセスに貢献してくださった皆様に心から感謝いたします。

MSオーストラリアに心から感謝します:

• 治験参加者とその家族の貢献と献身に対して
• ユニバーシティ・カレッジ・ロンドンの革新的臨床試験ユニット、MS Society UK、およびオクトパスをこの最初のマイルストーンに到達させ、オーストラリアでのカモノハシの展開をサポートするためのたゆまぬ努力に感謝します。
• ステージ 1 参加者の募集とサポートに尽力したタコ病院
• MSWA およびオーストラリアの PLATYPUS に共同出資している他の寛大な寄付者。

オクトパスの研究と UCL チームが実施した研究の詳細については、こちらの Web サイトをご覧ください。

LEEP メンバーのレイチェル・カーは 17 歳で MS と診断され、20 年間 MS とともに暮らしています。彼女は言う 「進行性MSの治療が成功することは、MSとともに生きる人々とその愛する人たちにとって大きな勝利です。この最初のレビューは、進行性MSの管理改善に向けた重要な一歩であり、進歩を見るのが楽しみです。」

参加方法 カモノハシ

• 学んで登録しましょう。 興味を登録する方法など、オーストラリアでの PLATYPUS 試験について詳しくはこちらをご覧ください。。
• すでに登録されていますか? すでに興味を登録し、希望のサイトを選択している場合は、新しいサイトがアクティブになり、参加者用のスペースが空いたときに連絡されます。
• 1 回限りの寄付を行ってください。 私たちの寄付ページにアクセスし、選択した名前として「PLATYPUS 試験」を選択することで、この重要な臨床研究を今すぐ直接支援してください。
• 複数年にわたる取り組みを通じて私たちと協力してください。 複数年にわたる取り組みの構築について内密に話し合う場合は、info@msaustralia.org.au まで直接お問い合わせください。この専門的なパートナーシップにより、当社の研究者は初期の治験募集を持続的な臨床進歩に結びつけるために必要な確実性を得ることができます。
• 臨床試験に興味はあるが、自分には合わない カモノハシの基準は？ オーストラリアの MS 臨床試験プラットフォームで他の治験について調べて興味を登録したり、ここでオーストラリアの参加者を探している MS の治験や研究について調べたりすることができます。